據(jù)英國《每日郵報》11月5日報道，基因編輯技術造就了世界首例嬰兒白血病治療奇跡。被判治療無望的英國女嬰接受基因編輯過的血液細胞后生命開始復蘇，最后檢查證實其體內(nèi)癌細胞已被消除。

三個月的嬰兒，無望的世界

去年6月份，Layla Richards 誕生于倫敦北部?；顫娍蓯鄣呐畠航o其父母Ashleigh Richards 和 Lisa Foley帶來了莫大的幸福。然而，三個月后Layla開始患病，醫(yī)生通過血液檢測將其確診為急性淋巴細胞白血病患者。對嬰兒來說這種疾病相當難治療。疾病確診后，Layla接受了化療和骨髓移植，但不幸的是這些治療方法對Layla的病情緩解并沒有幫助。在化療和骨髓移植都失敗后，醫(yī)生宣布Layla的治療無望，通知Ashleigh Richards 和 Lisa Foley做好失去女兒的心理準備。

為了拯救女兒，嘗試從未采用過的治療方法

盡管醫(yī)生宣布Layla治療無望，Layla的父母仍然不放棄，相反他們允許倫敦大奧蒙德街醫(yī)院的醫(yī)生采用僅在小鼠身上測試過的實驗室方法來治療Layla。Layla的媽媽說，“我們不接受停止治療，所以我們同意醫(yī)生采取任何可以拯救女兒的治療方法，哪怕是從來沒有采用過的方法，我們也愿意嘗試?！?

在Layla父母的支持下，大奧蒙德街醫(yī)院采用德國生物技術公司Cellectis開創(chuàng)的細胞方法治療Layla。這種方法的核心是將抗癌基因插入健康的捐贈者血液細胞中，這種方法非常新穎，在此之前僅在老鼠身上做過測試。

基因編輯技術造就奇跡，嬰兒患者生命復蘇

今年6月份醫(yī)生將1ml編輯過的健康細胞注入到Layla體內(nèi)。Layla的父親Richards說，“對于此次治療，Layla并沒注意到發(fā)生了什么，她仍在床上跳躍著。接受一個從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點嚇人，即使有風險，只要有一線希望我們也毫不猶豫地嘗試?！?

如今，多虧了注入的5000萬個基因工程編輯過的細胞，使得Layla體內(nèi)的癌細胞被捕殺且病情開始消退。在治療初期還看不到明細的效果，但幾周后Layla開始出現(xiàn)復蘇的跡象，醫(yī)生緊跟著對Layla進行了骨髓移植以確保根除疾病，如今檢測結果發(fā)現(xiàn)Layla身上的癌細胞已完全消除。

Layla的奇跡復蘇打開了癌癥治療的新道路。Layla的主治醫(yī)生Waseem Qasim教授說，我們使用這種方法治療了一個很堅強的小女孩，這種方法是否適合所有孩子還需謹慎。但這對新生物工程技術來說具有里程碑意義，對孩子的影響也是驚人的。如果這種方法具有可重復性，那么將是白血病治療的一個巨大進步，同時也有助于開創(chuàng)囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。

Layla的主治醫(yī)師 Paul Veys教授說，“由于首次將這種方法應用到人類的治療上，起初我們也不確定這種方法是否有效，因此當看到Layla復蘇時我們欣喜若狂。Layla的白血病是如此的咄咄逼人，有這樣的治療反應幾乎是個奇跡。如今Layla在接受定期檢查以確保癌癥未復發(fā)?！?

Cellectis公司的主席Andre Choulika博士說，Layla的事跡可能預示著癌癥治療新革命的開始。白血病慈善機構Matt Kaiser博士警告說，這還需要更多的研究，但訓練免疫細胞使其可識別白血病細胞的概念是非常令人興奮的，理論上可為這些孩子提供終生治療。

治療細節(jié)：科學家如何修改捐贈細胞使其抗癌

治療Layla的醫(yī)生團隊對此次治療結果感到很興奮并公布了治療細節(jié)，這些細節(jié)將在下個月舉行的美國血液學會年會上詳細公布。

Layla的生命獲救得益于基因工程修改過的血液細胞。捐贈的血液細胞來自美國，科學家總共對其進行了三次修改?？茖W家們首先在捐贈的血液細胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼靶向并殺死癌細胞的蛋白質(zhì)，其次科學家使用TALENs技術關閉兩個基因，關閉第一個基因是為了確保捐贈的細胞不被Layla的身體排斥，關閉第二個基因是為了確保捐贈細胞不被治療藥物殺死。

今年6月份，科學家將5000萬個基因編輯過的細胞注入Layla體內(nèi)，這些細胞在Layla體內(nèi)花了三個月的時間來尋找并殺死白血病細胞。今年9月份，當這些細胞盡可能地殺死癌細胞后，Layla接受了骨髓移植。骨髓是身體血液細胞的工廠，用健康的骨髓替換有缺陷的骨髓意味著可重新開始生產(chǎn)健康的血液細胞。基因編輯過的抗癌細胞在骨髓移植過程中會喪生，因此不會長留在Layla體內(nèi)。該過程如此復雜，因此不到萬不得已醫(yī)生不會采用。

TALENs是一種新型基因編輯技術，可精確改變DNA。Layla是首例使用TALENs技術治療的成功案例?？茖W家希望該技術可以用來糾正導致囊性纖維化、血友病等疾病的基因缺陷。然而，也有人擔心這會導致嬰兒設計的濫用等現(xiàn)象。但科學家表示需要更多的研究來證明該方法治療白血病的安全性，如果被證實，那么拯救Layla的細胞將可受益于其他兒童和成年人。